Salute, Novelli: “La terapia genica è una nuova frontiera della medicina”

La terapia genica rappresenta una frontiera davvero molto interessante della medicina. Non si tratta di una chimera, ma di un obiettivo concreto che in qualche caso e’ gia’ disponibile in fase di sperimentazione clinica: sul letto del paziente, si dice”. Ad affermarlo in un blog per AGI e’ il genetista Giuseppe Novelli, rettore dell’Universita’ degli Studi di Tor Vergata.“A far avvicinare e rendere molto piu’ concreto questo approccio terapeutico, che permette di riparare con estrema precisione il nostro DNA danneggiato, e’ stata la messa a punto di una serie di tecniche che vanno sotto il nome di editing genetico – spiega Novelli – . Queste tecniche permettono di arrivare a correggere le singole basi che compongono il nostro DNA e di correggerne i difetti.”

terapia-genica

“Ora, il lavoro messo a punto dai ricercatori del Center for Integrative Biology (Cibio) di Trento e pubblicato sulla rivista Nature Biotechnology permette di compiere un ulteriore e significativo passo in avanti – sottolinea il genetista -. I ricercatori sono infatti riusciti a mettere a punto un sistema basato su una nuova molecola battezzata evoCas9 che pare non essere suscettibile a quegli errori che invece potevano capitare con la tecnica precedente, quella conosciuta come il ‘taglia e incolla’ del Dna, il Crispr/Cas9. I vantaggi, sotto il profilo medico e clinico, sono considerevoli. Queste nuove tecniche di editing genetico sono davvero molto importanti perche’ ci permettono di poter pensare allo sviluppo di nuove terapie che riescono a correggere i geni in maniera molto precisa e molto selettiva. Attualmente le tecniche che vengono impiegate per modificare il DNA si basano sulla capacita’ di alcuni virus di modificare il DNA degli organismi che vengono infettati. E’ una tecnica che non permette un elevato livello di precisione come la complessita’ della struttura del DNA richiederebbe. Ora invece le nuove tecniche permettono di arrivare a modificare piccolissime porzioni di genoma lasciando intatto il resto del gene. In questo modo – conclude Novelli – e’ possibile lasciare il gene al suo posto mantenendo cosi’ inalterate anche tutte le altre funzioni legate alla sua attivazione. Si tratta di un vantaggio molto importante che si unisce poi ad un altro aspetto che non manchera’ di dare un ulteriore contributo a questa tecnica: la sua semplicita’ di applicazione e la sua economicita’”.

a cura di Maria Parente

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